Lipid-Nano­par­ti­kel (LNPs) für die RNA-Medi­zin und Tolero-LNPs

Lipid-Nano­par­ti­kel schüt­zen neu­ar­tige RNA-Medi­ka­mente und brin­gen sie an ihren Wirk­ort im Kör­per. ISAR Bioscience macht sie bes­ser ver­träg­lich und leistungsfähiger.

Neu­ar­tige Imp­fun­gen und The­ra­pien auf RNA-Basis wer­den die Medi­zin in den kom­men­den Jah­ren enorm berei­chern. Der Öffent­lich­keit sind RNA-basierte Tech­no­lo­gien spä­tes­tens seit der Ent­wick­lung von Covi­d19-Impf­stof­fen bekannt. Zum Schutz der RNAs „ver­packt“ man sie in eine Art Fett­tröpf­chen, soge­nannte Lipid-Nano­par­ti­kel (LNPs). LNPs schüt­zen die darin ver­pack­ten RNAs vor Beschä­di­gun­gen und sie hel­fen, die RNAs an ihren Wirk­ort im Kör­per zu bringen.
Auch wenn bei den Covi­d19-Imp­fun­gen nur sel­ten uner­wünschte Wir­kun­gen auf­tra­ten, las­sen sich Ver­träg­lich­keit und Wirk­sam­keit der LNP-Ver­pa­ckun­gen offen­bar noch deut­lich ver­bes­sern. Die­ses Poten­zial möchte ISAR Bioscience als Koor­di­na­to­rin des gro­ßen For­schungs­ver­bunds „BASE-Lipid“ wei­ter aus­schöp­fen. Wir wol­len bes­sere LNPs ver­füg­bar machen und außer­dem ver­mei­den, dass dafür Lizen­zen aus dem Aus­land benö­tigt wer­den. Gemein­sam mit unse­ren Ver­bund­part­nern haben wir meh­rere neu­ar­tige LNPs zum Patent angemeldet.
Eine wei­tere Neu­ent­wick­lung von ISAR Bioscience sind Tolero-LNPs. Dabei han­delt es sich um RNA-Medi­ka­mente, die auf inno­va­ti­ven, Patent-geschütz­ten LNPs basie­ren. Sie ent­hal­ten neu­ar­tige Lipide, die LNPs nicht nur effi­zi­ent und sta­bil ver­pa­cken und gezielt in bestimm­ten Orga­nen frei­set­zen, son­dern zudem bio­ab­bau­bar und beson­ders ver­träg­lich sind. Tolero-LNPs erzeu­gen mit Hilfe geeig­ne­ter mRNA eine Immun­to­le­ranz und ermög­li­chen damit eine The­ra­pie von Auto­im­mun­erkran­kun­gen, die wir zunächst für die Base­dow-Krank­heit der Schild­drüse (und des Auges) ent­wi­ckeln. Tolero-LNPs zei­gen güns­tige Effekte bei der Akti­vie­rung von den­dri­ti­schen Zel­len von Pati­en­ten mit die­ser Erkrankung.
Das Paul-Ehr­lich-Insti­tut und das Bun­des­in­sti­tut für Arz­nei­mit­tel und Medi­zin­pro­dukte, die zustän­di­gen Zulas­sungs­be­hör­den, beschei­nig­ten ISAR Bioscience in einer Anhö­rung Ende 2024, mit ihren Tolero-LNPs auf einem guten Weg zu einer The­ra­pie von Auto­im­mun­krank­hei­ten zu sein. Wir wer­den nun deren kon­ti­nu­ier­li­che Pro­duk­tion nach den Regeln guter Her­stel­lungs­pra­xis (GMP) betrei­ben und wei­tere prä­kli­ni­sche Stu­dien und toxi­ko­lo­gi­sche Tests initi­ie­ren. Unser Ziel sind kli­ni­sche Tests an Menschen.

Patent

Weber C, Cza­p­lewska JA, Ulrich S. Schu­bert US, Klüp­fel J, Stef­fens E, Holt­hoff HP, Martin Unge­rer M, Gut­mann MO, Ger­o­li­metto G, Mei­nel L, Wang X, Michael Dirauf M, Ben­ja­min Friebe B (2024) Copo­ly­mers and lipid com­po­si­ti­ons for lipid nano­par­tic­les. Patent­an­mel­dung EP 24156905.2

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