Grünes Licht für die Optimierung neuer Immuntherapien
Mit menschlichen Immunzellen Autoimmunkrankheiten und Krebs effizient bekämpfen: Dieser Vision rückt die Medizin mit neuen Verfahren der ISAR Bioscience GmbH ein Stück näher. Die Konzepte des bayerischen Forschungsunternehmens für eine zügige, verlässliche und zugleich wirtschaftliche Herstellung therapeutischer Abwehrzellen wurden jetzt von der deutschen Zulassungsbehörde positiv bewertet. Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) schätzt das Verfahren als chancenreich ein – und gibt damit grünes Licht für die weitere Entwicklung bei ISAR Bioscience.
Von zentraler Bedeutung sind dabei sogenannte C(A)ART-Zellen. Die Abkürzung steht für Chimäre (Auto) Antigen-Rezeptor-Zellen und damit für einen vielversprechenden Therapieansatz, der die Kampfbereitschaft körpereigener Immunzellen (T-Zellen) gegen schwere Erkrankungen wie Krebs, aber auch bei Autoimmunkrankheiten stärken soll.
Die Vorbereitung der hochgradig personalisierten Therapie ist aufwändig und dauert mehrere Wochen. Zunächst werden T-Zellen aus weißen Blutkörperchen einer Patientin oder eines Patienten gewonnen. Im Falle einer Krebserkrankung werden diese sogenannten autologen Zellen dann im Labor gentechnisch so verändert, dass sie Tumorzellen im Körper erkennen und vernichten können. Schließlich erhalten die Erkrankten „ihre“ gezielt optimierten Zellen per Infusion zurück. In Deutschland ist die noch sehr teure Therapie bereits bei bestimmten Leukämien und Lymphomen zugelassen.
Ein deutlich schnelleres und kostengünstigeres Vorgehen verspricht eine neue Technologieplattform bei ISAR Bioscience. Dabei werden Stammzellen per Genomeditierung verändert, um eine mögliche krankhafte Autoimmunreaktion gegen körpereigenes Gewebe zu verringern. Anschließend werden die behandelten Stammzellen zur dauerhaften Erzeugung von therapeutischen „kampfbereiten“ chimären T-Zellen genutzt. Die neue Plattform erlaubt die serienmäßige Fertigung standardisierter Zellchargen, die längerfristig immer wieder verwendet werden können. Dadurch, so die Erwartung, werden die Behandlungskosten im Vergleich zu heutigen klinisch zugelassenen autologen CART-Zelltherapien deutlich sinken.
Eine zweite Neuerung soll es ermöglichen, dass T-Zellen auch bei Autoimmunkrankheiten eingesetzt werden können. Das sollen CAART-Zellen ermöglichen. Das zweite A in dieser Abkürzung steht für Auto-Antigen: Das sind körpereigene Proteine, die vom eigenen Immunsystem angegriffen werden. Mit CAART-Zellen soll dieser Angriff unterdrückt werden. Als erste Erkrankung wollen die Forscher bei ISAR Bioscience die durch Antikörper ausgelöste Überfunktion der Schilddrüse angehen. Aber auch weitere Krankheiten, zum Beispiel rheumatische Erkrankungen, könnten einer solchen Therapie zugänglich sein.
Das bayerische Forschungsunternehmen hat sich auf die Herstellung maßgeschneiderter Stammzellen spezialisiert und will medizinische Forschung zügig zur Anwendung bringen. Das ermutigende Signal für die neue Technologieplattform zur Verwendung humaner pluripotenter Stammzellen (hiPSC) für die Erzeugung therapeutischer Immunzellen ist das Ergebnis eines „Scientific Advice“-Treffens, das kürzlich mit dem Paul-Ehrlich-Institut stattfand.
Mit der positiven Evaluation verbunden ist eine Beratung durch das PEI bei der Weiterentwicklung der Plattform. Dabei geht es etwa um die Erzeugung einer Master Cell Bank (MCB) in den Laboren von ISAR Bioscience am Unternehmensstandort Planegg bei München. Die geplante MCB wird eine kontinuierliche Zellproduktion gemäß „Guter Herstellungspraxis“ (GMP) ermöglichen. Spezifikationen für die Freigabe der MCB haben ISAR Bioscience und PEI bereits gemeinsam definiert. Weitere präklinische Studien sind in Vorbereitung. Danach sind toxikologische Tests vorgesehen und nach deren Abschluss klinische Tests am Menschen.
Hintergrundinformationen: https://www.pei.de/DE/home/home-node.html
